La Administración de Medicamentos y Alimentos de Estados Unidos (FDA), es la responsable de la regulación de alimentos, medicamentos, cosméticos, entre otros, facilitando la investigación de enfermedades y medicinas.
En los últimos 20 años, la FDA ha aprobado cinco medicamentos para la enfermedad del Alzheimer, siendo el más reciente en 2003.
Un guía preliminar de la FDA de 2013 respondía a este avance debatiendo el diseño de ensayos clínicos para medicamentos dirigidos a los pacientes de Alzheimer que aún se encuentran en las etapas más incipientes de la enfermedad, cuando sólo se presentan síntomas imperceptibles.
En 2015, científicos de la FDA dieron a conocer una guía preliminar que podría ayudar a las empresas a llevar a cabo ensayos clínicos enfocados en una etapa temprana de la enfermedad, por este motivo, la formulación de medicamentos para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer se ha enfocado cada vez más en las etapas previas a la manifestación de la demencia declarada.
Uno de los retos más grandes es identificar correctamente a los pacientes en riesgo de presentar Alzheimer. En los últimos años, los investigadores han identificado biomarcadores que pueden indicar un riesgo mayor de manifestar el Alzheimer. Algunos de ellos son mutaciones genéticas.
En junio de 2021 la FDA aprobó de manera condicional el fármaco Aduhelm de Biogen que busca atacar el deterioro cognitivo, atacando la proteína amiloidea beta, la cual se acumula en el cerebro y puede interrumpir la comunicación entre las células cerebrales.
La FDA se ha basado en los resultados de Aduhelm entre 3,482 pacientes, de los que aquellos que recibieron el medicamento experimentaron una reducción significativa de las placas beta-amiloides cuantificadas con estudios PET.
De acuerdo con investigaciones independientes no hay datos concluyentes que demuestren su eficacia, por lo que la FDA ha recalcado que el medicamento podría ser retirado si Biogen no logra verificar sus beneficios en un nuevo ensayo clínico teniendo hasta 2029 para completarlo.
La aprobación del fármaco podría abrir la puerta a la entrada de otros medicamentos y mejorar el tratamiento de la enfermedad.
